Khám phá tiềm năng của công nghệ CRISPR trong kỷ nguyên chỉnh sửa gen

Tiềm năng thị trường của công nghệ CRISPR

Công nghệ CRISPR hay công nghệ CRISPR/Cas9 là một kỹ thuật mới có thể thao tác chỉnh sửa bộ gen có nguồn gốc từ hệ thống phòng thủ của vi khuẩn chống lại vi rút và plasmid.

Hệ thống này bao gồm enzym Cas9 để tạo ra sự đứt gãy dsDNA (ADN sợi kép) hướng vào vị trí và một ARN dẫn đường, là một chuỗi ARN dài 20 bp được thiết kế trước bên trong một giàn ARN mở rộng hơn.

Trình tự này hướng dẫn enzyme Cas9 đến trình tự đích để cắt ngang qua cả hai sợi ADN.

Hệ thống CRISPR khác nhau giữa các loài vi khuẩn tùy thuộc vào cấu trúc và chức năng.

Hiện nay, hệ thống chủ yếu được phân loại thành hai loại (I và II) và sáu loại (I – VI).

Loại I đại diện cho 90% hệ thống CRISPR và bao gồm loại I, II và IV, trong khi loại II chỉ đại diện cho 10% với loại II, V và VI.

Lớp trước đây được tìm thấy ở cả vi khuẩn và vi khuẩn cổ; tuy nhiên, sau này chỉ được tìm thấy ở vi khuẩn.

Do tính đơn giản và hiệu quả của hệ thống CRISPR, công cụ này được ưa chuộng hơn các công nghệ chỉnh sửa gen hiện có khác.

Công nghệ này đã được sử dụng rộng rãi bởi các quốc gia phát triển như Hoa Kỳ và Canada, làm cho khu vực Bắc Mỹ trở thành một trong những thị trường hàng đầu trong xu hướng ứng dụng công nghệ CRISPR.

Theo dữ liệu năm 2019 được công bố bởi Hiệp hội vì sự tiến bộ của khoa học Hoa Kỳ, tổ chức khoa học tổng hợp lớn nhất thế giới, Hoa Kỳ là quốc gia hàng đầu nộp đơn đăng ký bằng sáng chế cho các phát minh riêng biệt liên quan đến CRISPR vào năm 2018.

Sự hiện diện của hầu hết các công ty dựa trên nền tảng công nghệ CRISPR ở Mỹ cũng đóng góp vào thị trường.

Hơn nữa, các hoạt động kinh doanh chiến lược như sáp nhập, mua lại, thỏa thuận cấp phép và các hoạt động khác của nhà phát triển các sản phẩm dựa trên công nghệ CRISPR khác nhau cũng đang thúc đẩy thị trường công nghệ CRISPR trong khu vực.

Ví dụ: vào ngày 12 tháng 10 năm 2020, Merck đã ký các thỏa thuận cấp phép công nghệ CRISPR của mình cho hai công ty – PanCELLa, một công ty trị liệu tế bào có trụ sở tại Toronto, Canada và Takara Bio USA, Inc., một công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Mountain View, California, Hoa Kỳ.

Sự phát triển của công nghệ CRISPR

Nguồn: DelveInsight

Công nghệ CRISPR, với tên đầy đủ trong tiếng Anh là Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, lần đầu tiên được phát hiện ở E. coli bởi nhà khoa học Nhật Bản Ishino và các đồng nghiệp của ông vào năm 1987.

Sáu năm sau, Mojica và Van Soolingen đã tìm thấy các đoạn ADN tương tự trong vi khuẩn cổ (Haloarcula và Haloferax) và vi khuẩn lao M. tuberculosis.

Ngoài ra, vào năm 2000, nhóm của Mojica cũng đã xác định được trình tự ADN CRISPR trong hai mươi loài vi sinh vật khác.

Tiếp theo việc xác định các gen liền kề với locus CRISPR vào năm 2002 và trình tự ADN của virus ngoại lai trong bộ đệm CRISPR vào năm 2005, chức năng chính của hệ thống đã được chứng minh vào năm 2007.

Một số ứng dụng công nghệ CRISPR trong lâm sàng gần đây đã được báo cáo. Tính đến tháng 6 năm 2022, đã có 31,844 công trình nghiên cứu về công nghệ CRISPR lưu trữ trên cơ sở dữ liệu Y Sinh học PubMed, trong đó 64 bài báo liên quan đến thử nghiệm lâm sàng và thử nghiệm có đối chứng ngẫu nhiên.

Xem thêm:

• Công nghệ sửa gen CRISPR là gì?
• Chỉnh sửa RNA bằng CRISPR
• Ứng dụng hệ thống CRISPR/Cas9
• Công nghệ CRISPR thay đổi màu sắc của hoa
• Chống lại vi khuẩn kháng thuốc bằng CRISPR
• Chỉnh sửa đột biến điểm bằng CRISPR

Các lĩnh vực ứng dụng công nghệ CRISPR

Nông nghiệp

Công nghệ CRISPR có tiềm năng to lớn trong nông nghiệp và cải biến cây trồng.

Các nhà khoa học đã sử dụng hệ thống CRISPR-Cas9 nhận dạng các trình tự ADN cụ thể nhằm phát triển các loại cây trồng cải tiến với năng suất cao, cải thiện thời hạn sử dụng và các loại khác.

Hơn nữa, các chuyên gia nông nghiệp đã chuyển trọng tâm của họ vào công nghệ CRISPR để sửa đổi các loại cây trồng chủ lực để chúng có khả năng chống chịu với sự thay đổi của môi trường và giúp chống lại mối quan tâm ngày càng tăng về an ninh lương thực.

Ví dụ, vào tháng 9 năm 2021, Sanatech Seed, một công ty khởi nghiệp của Nhật Bản, đã phát hành cà chua làm giàu GABA được chỉnh sửa CRISPR đầu tiên ở Nhật Bản, có lượng GABA gấp 5 lần so với cà chua bình thường.

Phát triển thuốc mới

Công nghệ CRISPR / Cas9 có thể cách mạng hóa việc phát triển các loại thuốc điều trị đối với một loạt các rối loạn di truyền, bao gồm rối loạn máu và rối loạn thoái hóa thần kinh, và một số những bệnh khác.

Công nghệ này đã được sử dụng rộng rãi trong nghiên cứu phát triển thuốc điều trị ung thư.

Ví dụ, một công ty chăm sóc sức khỏe của Trung Quốc, Chengdu MedGenCell, Co., Ltd., phối hợp với Đại học Tứ Xuyên, đã bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng để nghiên cứu tế bào T được chỉnh sửa CRISPR-Cas9 PD-1 để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ (non-small-cell lung cancer) vào năm 2016. Nghiên cứu giai đoạn I đã được hoàn thành vào năm 2020. Tiêu chí chính của nghiên cứu là an toàn và khả thi, và tiêu chí phụ là hiệu quả. Theo dữ liệu được phát hành vào tháng 4 năm 2020, tất cả các điểm cuối chỉ định trước đã được đáp ứng.

Chẩn đoán bệnh di truyền

Chẩn đoán dựa trên công nghệ CRISPR đã được sử dụng rộng rãi cho nhiều ứng dụng y sinh.

Đặc biệt, công nghệ này có thể cảm nhận hiệu quả các dấu ấn sinh học nucleic-acid-base đối với các bệnh truyền nhiễm và không lây nhiễm.

Ngoài ra, công nghệ CRISPR cũng có thể được sử dụng để phát hiện sự mất đoạn và đột biến của các rối loạn di truyền chỉ định.

Một ví dụ như vậy là vào tháng 5 năm 2020, Sherlock Biosciences nhận được Giấy phép Sử dụng Khẩn cấp của FDA cho chẩn đoán nhanh CRISPR SARS-CoV-2.

Năng lượng sinh học

Năng lượng sinh học là một giải pháp thay thế hàng đầu cho nhiên liệu hóa thạch và các nhà khoa học gần đây đã đạt được một số tiến bộ đáng kể trong lĩnh vực sản xuất nhiên liệu sinh học bằng cách sử dụng công nghệ CRISPR.

Ví dụ, vào năm 2017, ExxonMobil, cùng với Viridos (tên cũ là Synthetic Genomics), đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để tạo ra một chủng tảo có thể mở đường cho nhiên liệu carbon thấp và một tương lai bền vững, do đó giảm nguy cơ biến đổi khí hậu.

Các yếu tố thúc đẩy thị trường công nghệ CRISPR

• Sự gia tăng tài trợ của chính phủ và hiệp hội tư nhân để thúc đẩy nghiên cứu và phát triển trong lĩnh vực công nghệ CRISPR là một trong những yếu tố nổi bật chịu trách nhiệm tăng cường thị trường cho công nghệ CRISPR trong những năm tới. Ví dụ, vào ngày 09 tháng 9 năm 2021, Mammoth Biosciences, một công ty công nghệ sinh học đang phát triển các sản phẩm CRISPR thế hệ tiếp theo để chữa bệnh và phát hiện bệnh, đã thu được 195 triệu USD. Công ty đã dự đoán việc sử dụng số tiền này để mở rộng bộ công cụ của các hệ thống CRISPR thế hệ tiếp theo.
• Hơn nữa, các sáng kiến của chính phủ nhằm cung cấp một môi trường thuận lợi cho việc phát triển sản phẩm bằng cách sử dụng các nền tảng dựa trên công nghệ CRISPR có thể sẽ thúc đẩy thị trường công nghệ CRISPR toàn cầu. Một ví dụ như vậy là khi Bộ Y tế Canada vào năm 2021 đề xuất hướng dẫn mới cho Quy định Thực phẩm Mới tập trung vào việc tạo giống cây trồng và tuyên bố rằng các công nghệ chỉnh sửa gen như công nghệ CRISPR và các sản phẩm thu được sau khi chỉnh sửa gen là an toàn.
• Thêm vào đó, nhu cầu cấp thiết để chẩn đoán và sàng lọc nhiễm COVID-19 đã củng cố thị trường cho các sản phẩm chẩn đoán dựa trên CRISPR. Điều này là do các bộ dụng cụ chẩn đoán dựa trên CRISPR mang lại những ưu điểm như độ chính xác và độ nhạy cao, phát hiện nhanh chóng, không yêu cầu thiết bị phòng thí nghiệm đặc biệt và tính di động. Ví dụ: vào ngày 19 tháng 9 năm 2020, thử nghiệm FELUDA, Tata CRISPR và CSIR-IGIB (Viện Sinh học Tích hợp và Di truyền) đã nhận được sự chấp thuận theo quy định của Tổng cục Kiểm soát Dược phẩm Ấn Độ (DCGI) để ra mắt thương mại tại Ấn Độ. Thử nghiệm FELUDA sử dụng công nghệ CRISPR để phát hiện vi rút COVID-19.
• Ngoài ra, việc ứng dụng rộng rãi công nghệ CRISPR có khả năng làm tăng việc áp dụng các sản phẩm dựa trên công nghệ này, từ đó thúc đẩy thị trường trong những năm tới. Ví dụ: vào tháng 6 năm 2021, QIAGEN đã tung ra các sản phẩm CRISPR (QIAprep & amp CRISPR Kit và CRISPR Q-Primer Solutions) để phân tích nhanh chóng và đơn giản các thí nghiệm chỉnh sửa gen. Do đó, tất cả các yếu tố nêu trên và những yếu tố khác được kỳ vọng sẽ đóng góp vào thị trường công nghệ CRISPR trong những năm tới.

Những công ty nổi bật trong thị trường Công nghệ CRISPR

Thermo Fisher Scientific Inc. – Massachusetts, Hoa Kỳ

Thermo Fisher Scientific là nhà cung cấp các thiết bị khoa học, thuốc thử, vật tư tiêu hao và dịch vụ phần mềm của Mỹ. Có trụ sở tại Waltham, Massachusetts, Thermo Fisher được thành lập thông qua sự hợp nhất của Thermo Electron và Fisher Scientific vào năm 2006.

Công ty đã phát triển các công cụ và giải pháp khác nhau cho mọi bước quy trình chỉnh sửa bộ gen CRISPR. Một số sản phẩm CRISPR bao gồm:

Agilent Technologies Inc. – California, Hoa Kỳ

Agilent Technologies Inc. là công ty hàng đầu toàn cầu về khoa học đời sống, chẩn đoán và thị trường hóa chất ứng dụng, cung cấp các giải pháp tập trung vào ứng dụng bao gồm dụng cụ, phần mềm, dịch vụ và vật tư tiêu hao cho toàn bộ quy trình làm việc của phòng thí nghiệm.

Công ty có trụ sở chính tại California, Hoa Kỳ và cung cấp các giải pháp chất lượng cao trên khắp 110 quốc gia. Agilent tập trung chuyên môn của mình vào sáu thị trường chính: thực phẩm, môi trường và pháp y, dược phẩm, chẩn đoán, năng lượng hóa học và nghiên cứu. Một số sản phẩm CRISPR do công ty phát triển như sau:

Synthego – California, Hoa Kỳ

Synthego là một công ty tư nhân chuyên về công nghệ chỉnh sửa bộ gen ở Hoa Kỳ. Công ty tăng tốc nghiên cứu và phát triển để cải thiện sức khỏe con người bằng cách tận dụng máy học, tự động hóa và chỉnh sửa gen để phát triển các công cụ dựa trên CRISPR khác nhau.

Công ty đi đầu trong việc đổi mới, cho phép tạo ra thế hệ thuốc tiếp theo bằng cách cung cấp việc chỉnh sửa bộ gen ở quy mô chưa từng có. Một số sản phẩm dựa trên CRISPR do công ty phát triển như sau:

Mammoth Biosciences, Inc. – California, Hoa Kỳ

Được thành lập vào năm 2017, Mammoth Biosciences, Inc. đặt trụ sở tại California, Hoa Kỳ và đang phát triển thế hệ tiếp theo của các sản phẩm CRISPR.

Công ty đang tận dụng nền tảng của mình để giải quyết những thách thức trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe, nông nghiệp, giám sát môi trường, phân tích sinh học và hơn thế nữa. Một số sản phẩm dựa trên công nghệ CRISPR của công ty như sau:

Cellecta, Inc. – California, Hoa Kỳ

Được thành lập vào năm 2006, Cellecta, Inc. là một công ty tư nhân đặt tại Mountain View, California.

Công ty chủ yếu tập trung vào việc phát triển các công nghệ sàng lọc di truyền thông lượng cao (HT) hiện đại để khám phá và xác định đặc điểm của các mục tiêu điều trị và các loại thuốc mới.

Danh mục đầu tư sàng lọc di truyền của công ty bao gồm các dịch vụ sàng lọc shRNA và CRISPR, thư viện tổng hợp tùy chỉnh và sẵn có, và các dòng tế bào loại trực tiếp / loại trực tiếp tạo điều kiện thuận lợi cho việc sàng lọc chức năng trên toàn bộ bộ gen cũng như xác định và xác nhận các gen liên quan đến sinh học và bệnh tật quan trọng các con đường.

Những phát triển gần đây trên thị trường công nghệ CRISPR

Vào tháng 2 năm 2022, Intellia Therapeutics và Regeneron Pharmaceuticals đã công bố dữ liệu thử nghiệm giai đoạn I được cập nhật chứng minh một liều duy nhất NTLA-2001, liệu pháp CRISPR nghiên cứu đối với bệnh amyloidosis transthyretin (ATTR), giúp giảm bệnh nhanh chóng và bền vững.

Vào tháng 10 năm 2021, bộ phận kinh doanh Khoa học Sự sống của Merck đã ký một thỏa thuận cấp phép công nghệ CRISPR-Cas9 đã được cấp bằng sáng chế của mình cho Cellecta, Inc.

Vào tháng 4 năm 2021, CRISPR Therapeutics (một công ty chỉnh sửa gen hàng đầu tập trung vào việc phát triển các loại thuốc dựa trên gen biến đổi cho các bệnh nghiêm trọng bằng cách sử dụng nền tảng CRISPR/Cas9 độc quyền của mình) và Vertex đã công bố Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp Chỉ định Thuốc Ưu tiên (PRIME) đến CTX001 để điều trị TDT (bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu). CTX001 đã được cấp chỉ định PRIME để điều trị SCD (bệnh hồng cầu hình liềm nặng) vào năm 2020.

Kết luận

Công nghệ CRISPR đang phát triển nhanh chóng trong lĩnh vực chỉnh sửa gen và thị trường hiện tại của công nghệ này có tính cạnh tranh cao vì hàm lượng tri thức được dẫn dắt bởi những công ty công nghệ CRISPR chủ chốt.

Theo giả định của công ty phân tích thị trường khoa học DelveInsight, thị trường công nghệ CRISPR toàn cầu tăng trưởng đáng kể trong giai đoạn dự báo do có nhiều ưu điểm khác nhau liên quan đến công nghệ, cho phép chỉnh sửa gen dễ dàng và đơn giản hơn so với các phương pháp hiện có khác.

Hơn nữa, đang có sự gia tăng trong việc áp dụng công nghệ CRISPR giữa các nhà nghiên cứu vì nền tảng này cho phép các nhà khoa học sửa đổi mô hình tế bào và động vật một cách nhanh chóng, do đó đẩy nhanh tốc độ nghiên cứu bất kỳ bệnh nào như ung thư, rối loạn huyết học và rối loạn thoái hóa thần kinh.

Thêm vào đó, việc sử dụng công nghệ này cho mục đích chẩn đoán trong các lĩnh vực y tế ngoài điều trị là một yếu tố khác có thể nâng cao việc áp dụng các công cụ chẩn đoán dựa trên công nghệ CRISPR, do đó làm tăng sự phát triển của thị trường.

Ngoài ra, các sáng kiến ngày càng tăng của chính phủ và các tổ chức khác nhau để hỗ trợ nghiên cứu dựa trên CRISPR nhằm cải thiện việc điều trị các chứng rối loạn khác nhau cũng được dự kiến sẽ thúc đẩy thị trường cho công nghệ này.

Ví dụ, vào tháng 11 năm 2020, Intellia Therapeutics, một công ty phát triển thuốc sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR, đã nhận được tài trợ từ Quỹ Bill & Melinda Gates để nghiên cứu phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm in vivo (SCD) bằng công nghệ chỉnh sửa bộ gen CRISPR / Cas9.

Chương trình phát triển trên là một phần trong sáng kiến rộng lớn hơn của Quỹ Gates nhằm tăng tốc phát triển các phương pháp chữa bệnh dựa trên gen an toàn, hiệu quả và lâu bền ở các nước đang phát triển trong vòng 7–10 năm tới.

Do đó, cùng với các sáng kiến như vậy và sự gia tăng của các bệnh khác nhau, các nước đang phát triển có khả năng cung cấp cơ hội kiếm tiền cho các công ty làm việc với công nghệ CRISPR.

Bài viết gốc: https://www.delveinsight.com/blog/crispr-technology-market

Nhóm nghiên cứu NOVAGEN BIOTECH (biên dịch)