CRISPR: Mối quan tâm về đạo đức và an toàn
Các protein CRISPR và Cas đã trở thành một công cụ quan trọng để thao tác di truyền trong nghiên cứu y sinh và công nghệ sinh học, và điểm mấu chốt trong hoạt động của nó là nhận biết các trình tự cụ thể trong ADN và sự phân tách tiếp theo của chúng khỏi chuỗi. Một hệ thống cụ thể, CRISPR-Cas9, đã trở thành tiêu chuẩn để chỉnh sửa gen vì nó có thể được điều chỉnh để nhắm mục tiêu vào bất kỳ bộ trình tự ADN nào. Vì vậy, không có gì ngạc nhiên khi nó gây ra một biến động trong lĩnh vực y sinh.
Tuy nhiên, cần lưu ý rằng việc sử dụng CRISPR/Cas9 mang lại những khả năng to lớn để nâng cao hơn nữa sức khỏe và hạnh phúc của con người, đó là lý do tại sao hệ thống này đang được nghiên cứu về vô số bệnh khác nhau ở người – bao gồm cả ung thư và HIV/ Nhiễm trùng AIDS. Tuy nhiên, giống như trường hợp của bất kỳ công nghệ mới nào, lợi ích của CRISPR/Cas9 đi kèm với những rủi ro lớn không kém do sử dụng sai mục đích nhưng cũng có những hậu quả không lường trước được.
Những lo ngại về đạo đức và vấn đề an toàn
Tương tự như các công nghệ mới nổi khác trong nghiên cứu y sinh, việc chỉnh sửa bộ gen của con người mở ra một số câu hỏi nghiêm túc liên quan đến sự bình đẳng và công lý, chẳng hạn như ai sẽ có quyền tiếp cận phương pháp điều trị tiềm năng và những phương pháp điều trị đó sẽ được phát triển cho ai. Do đó, trước khi công nghệ CRISPR/Cas9 tiến tới ứng dụng lâm sàng, các vấn đề về đạo đức và an toàn cần được giải quyết.
Sự phổ biến nhanh chóng của các liệu pháp chỉnh sửa dòng mầm bằng công nghệ CRISPR/Cas9 chắc chắn sẽ mang lại rủi ro không hề nhỏ. Do đó, phương pháp này chỉ nên được áp dụng vào thực hành lâm sàng sau khi được xem xét với nhịp độ phù hợp, tương tự như một cuộc điều tra về đạo đức diễn ra. Quy định dường như là cách tiếp cận khả thi nhất, mặc dù một số chuyên gia lựa chọn cách tiếp cận tạm thời và tự do kinh doanh.
Một trong những rủi ro lớn nhất của liệu pháp chỉnh sửa dòng mầm là việc đưa vào các alen với những tác dụng phụ không lường trước được sẽ được các thế hệ nhận biết sau khi chỉnh sửa gen ban đầu. Đây là lý do tại sao các liệu pháp như vậy phải được các cơ quan quản lý thể chế và cơ quan tài trợ xem xét kỹ lưỡng, với sự xác minh đầy đủ về các sửa đổi trong dòng tế bào mô hình để đảm bảo tốc độ nhân giống bình thường của ADN được đưa vào bộ gen.
Hơn nữa, bất kỳ sửa đổi dòng mầm nào cũng sẽ mang lại lợi ích rõ ràng cho bệnh nhân. Công nghệ này sẽ giải quyết được bệnh đơn gen không có lựa chọn điều trị thay thế hoặc các bệnh lan rộng mà việc mất phôi thông qua chẩn đoán và điều trị di truyền trước khi sinh sẽ giảm thiểu tình trạng mất phôi trong quá trình nghiên cứu chỉnh sửa dòng mầm.
Các hướng dẫn và cân nhắc hiện tại
Cần đưa ra khung quy định về sửa đổi CRISPR/Cas dòng mầm ở người để đáp ứng cả yêu cầu kỹ thuật và đạo đức vốn có của các liệu pháp này. Khuôn khổ như vậy cần cố gắng giải quyết các cơ chế an toàn chưa được định hình, tăng nguy cơ xảy ra các tác dụng phụ cho nhiều thế hệ, các rào cản đạo đức liên quan đến phôi người, cũng như bất kỳ mối lo ngại nào về công bằng.
Các nhà nghiên cứu ở Hoa Kỳ đã giải quyết được sự cần thiết phải có quy định về chỉnh sửa dòng mầm ở người. Vào cuối năm 2015, Viện Y tế Quốc gia (NIH) vẫn từ chối tài trợ cho các đề xuất nghiên cứu về liệu pháp chỉnh sửa dòng mầm CRISPR/Cas. Tuy nhiên, cần phải nhấn mạnh rằng chính sách này không tự động áp dụng cho các dự án được tư nhân tài trợ.
Hội nghị thượng đỉnh quốc tế về chỉnh sửa gen người đã đưa ra tuyên bố vào ngày 3 tháng 12 năm 2015 rằng không nên sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen để sửa đổi phôi người nhằm mục đích tạo thai. Nếu đạt được sự đồng thuận khoa học rằng phôi không thể sống được có thể được sử dụng cho mục đích nghiên cứu (để cải thiện hiệu quả của hệ thống CRISPR/Cas), các nhà lập pháp nên đánh giá các hướng dẫn mới liên quan đến nguồn tài trợ và sự an toàn của thao tác di truyền ở những phôi này.
Để tránh gây sợ hãi, các nhà nghiên cứu sẽ phải tìm cách giải thích một cách có trách nhiệm về công nghệ này cho công chúng. Sự thận trọng và các quy định được hoan nghênh vào lúc này, nhưng cũng cần có sự phát triển của bộ hướng dẫn thận trọng và kịp thời – không chỉ cho cộng đồng khoa học mà còn cho toàn thể nhân loại.
Tài liệu tham khảo
- http://www.hinxtongroup.org/hinxton2015_statement.pdf
- https://www.nature.com/articles/522020a
- http://zlab.mit.edu/assets/reprints/Cox_D_Nat_Med_2015.pdf
- https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/15265161.2015.1104160
- Thakore PI, Gersbach CA. Genome Engineering for Therapeutic Applications. In: Laurence J, Franklin M, editors. Translating Gene Therapy to the Clinic: Techniques and Approaches. Academic Press, Elsevier, 2015; pp. 27-44.
