Việc điều trị bệnh mãn tính cần một cuộc cách mạng.
Chúng ta biết rằng hai người mắc cùng một căn bệnh có thể có những trải nghiệm hoàn toàn khác nhau.
Lấy ví dụ như bệnh Lupus – nhiều bệnh nhân mắc bệnh này có sự kết hợp các triệu chứng thể chất khác nhau. Do đó, chúng ta biết rằng phương pháp điều trị bệnh “một cách phù hợp cho tất cả” không phải lúc nào cũng hiệu quả.
Do đó, câu hỏi đặt ra là: làm thế nào để chúng ta điều trị phù hợp hơn với từng cá nhân và nguyên nhân sinh học cơ bản gây ra bệnh của họ? Làm thế nào để chúng ta chia nhỏ một nhóm bệnh nhân mắc cùng một căn bệnh và ghép họ với phương pháp điều trị mà họ yêu cầu?
Câu trả lời: đó chính là Y học chính xác (Precision Medicine)
Nội dung
Y học chính xác là gì?
Đó là công nghệ trong đó hướng đích đúng loại thuốc đến đúng bệnh nhân vào đúng thời điểm – hiện là một phần quan trọng trong cách tiếp cận khám phá thuốc điều trị hướng đích hiệu quả.
Bằng cách làm sáng tỏ cơ chế sinh học phức tạp của nhiều bệnh mãn tính, đồng thời tiên phong và áp dụng các công nghệ tiên tiến, các công ty như Aztrazaneca đang dẫn đầu trong việc ứng dụng y học chính xác.
Một trong những hướng phát triển quan trọng trong lĩnh vực Y học chính xác đó chính là sự hợp tác của các công ty nghiên cứu tiên phong với các đối tác đến từ các công ty công nghiệp, công ty và viện nghiên cứu về công nghệ sinh học. Những sự hợp tác này đang thúc đẩy các phương pháp điều trị tốt hơn cho bệnh nhân mắc các bệnh mãn tính cũng như một tương lai bền vững hơn cho các hệ thống chăm sóc sức khỏe.
Mặc dù chỉ mới được đặt ra như một thuật ngữ gần đây nhất vào năm 2009, những gì y học chính xác cố gắng làm là hiểu được đặc điểm sinh học của một căn bệnh.
Công nghệ này cho phép các nhà khoa học chia một nhóm bệnh nhân mắc cùng một căn bệnh thành các nhóm biến thể nhỏ hơn dựa trên các chỉ số sinh học – còn được gọi là dấu ấn sinh học (biomarker) – để xác định chính xác điều gì đang thúc đẩy các bệnh của họ và gây ra các triệu chứng của họ.
Một lĩnh vực mà công nghệ y học chính xác đã được ứng dụng nhiều, đó là ung thư học (oncology).
Y học chính xác đang cung cấp cho nhiều bệnh nhân ung thư các loại thuốc nhắm mục tiêu, vì vậy họ nhận được phương pháp điều trị phù hợp mà mỗi người cần cho loại khối u của họ. Điều này làm giảm việc sử dụng các phương pháp điều trị có thể kém hiệu quả hơn và các tác dụng phụ tiềm ẩn của chúng.
Nhưng với các bệnh mãn tính, việc này phức tạp hơn.
Trong đa số trường hợp, có một thời điểm rõ ràng mà bệnh ung thư được chẩn đoán và sau đó bắt đầu điều trị. Với một căn bệnh mãn tính, bạn có thể có các triệu chứng trong nhiều năm, thử nhiều phương pháp điều trị trước khi nhận được chẩn đoán.
Sự phức tạp của các điều kiện có nghĩa là chúng có thể biểu hiện với rất nhiều dấu hiệu khác nhau và các nguyên nhân cơ bản khác nhau.
Điều đó cũng nói nên rằng, các nhà khoa học trong lĩnh vực y học chính xác đang đạt được những bước tiến. Họ đang tích cực theo đuổi y học chính xác trong điều trị các bệnh mãn tính và ngày càng nhận thức rõ hơn về những thách thức cũng như nhiều cơ hội.
Những cơ hội dành cho y học chính xác
Vấn đề quan trọng mà y học chính xác sẽ cho phép chúng ta vượt qua những rào cản đó là phương pháp tiếp cận phù hợp với tất cả mọi người để điều trị các bệnh mãn tính.
Bằng cách hiểu được cơ sở sinh học của một căn bệnh, các nhà khoa học có thể tăng xác suất rằng nếu bạn kết hợp bệnh nhân với một loại thuốc cụ thể nhắm vào sinh học của họ, họ sẽ đáp ứng với nó. Điều này không chỉ làm cho bản thân việc điều trị hiệu quả hơn mà còn có nghĩa là bệnh nhân sẽ tránh được các tác dụng phụ của phương pháp điều trị mà họ không thực sự cần.
Về lâu dài, chúng ta cũng có thể giảm thiểu các nguyên liệu lãng phí và các nguồn lực chăm sóc sức khỏe.
Những tiến bộ trong công nghệ mang đến một cơ hội lớn để biến điều này thành hiện thực. Ví dụ, máy học (machine learning) và trí tuệ nhân tạo (AI) cho phép chúng ta phân tích lượng dữ liệu bất thường, cho phép các nhà nghiên cứu xem xét toàn bộ cảnh quan sinh học của bệnh nhân.
Những thách thức
Để xác định các phân nhóm bệnh khác nhau, các nhóm nghiên cứu cần dữ liệu được thu thập từ rất nhiều bệnh nhân.
Việc thu thập dữ liệu này trong môi trường bệnh viện có thể là một thách thức, chẳng hạn như thông qua hình ảnh, xét nghiệm máu và di truyền, đồng thời cũng là một thách thức để đảm bảo các nhà nghiên cứu có thể tiếp cận được dữ liệu này.
Những bước đi tiếp theo
Cần phải thừa nhận rằng chúng ta đã đi được một chặng đường dài. Đã hơn ba thập kỷ kể từ khi Dự án Bộ gen người (Human Genome Project) được khởi động để khám phá những gì cơ bản và thúc đẩy sức khỏe và bệnh tật của con người ở cấp độ di truyền.
Kể từ đó, ngành công nghiệp đã tăng cường quy định và phát triển một khuôn khổ để chia sẻ dữ liệu di truyền và dữ liệu lâm sàng đồng thời bảo vệ quyền riêng tư của bệnh nhân.
Kiến thức các nhóm nghiên cứu thu được đã chuyển đổi quá trình nghiên cứu và phát triển dược phẩm, mang đến hy vọng mới về phương pháp điều trị cho những bệnh nhân mắc một loạt bệnh mãn tính.
Đến năm 2015, chi phí và thời gian của mỗi lần giải trình tự bộ gen – một phần quan trọng của phương pháp y học chính xác – đã giảm từ khoảng 1.000.000.000 USD vào năm 2006 (mất 6-8 năm) xuống chỉ còn xấp xỉ 1.000 USD (mất 1-3 ngày).
Và hiện nay, trình tự bộ gen người hoàn chỉnh không có khoảng trống (complete gap-free human genome sequence) cuối cùng đã được công bố. Chúng ta đang tạo ra những bước tiến thực sự tuyệt vời.
Đặc biệt, chúng ta cũng đã chứng kiến sự sẵn có của các ngân hàng dữ liệu lớn hơn nhiều trong 10 năm qua. Dựa trên điều này để tìm ra những cách tốt hơn để thu thập và phân tích dữ liệu sẽ là chìa khóa cho sự tiến bộ của y học chính xác. Đảm bảo rằng những điều này được cung cấp cho toàn bộ cộng đồng là nơi chúng ta cần tập trung vào.
Chúng ta cũng cần dữ liệu được thu thập từ số lượng lớn bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cần những bệnh nhân mắc các bệnh mãn tính được nhận biết và cũng muốn tham gia vào các thử nghiệm nghiên cứu với sự hỗ trợ của các bác sĩ lâm sàng của họ.
Cách mạng hóa ngành công nghiệp chăm sóc sức khỏe với y học chính xác chắc chắn sẽ là một thách thức lớn.
Nhưng nếu chúng ta có thể cộng tác – nếu cộng đồng lâm sàng, chẩn đoán, dược phẩm và học thuật có thể làm việc cùng nhau – thì điều đó có thể đạt được. Một ngày nào đó, chúng ta có thể hướng tới mục tiêu sống trong một thế giới nơi các phương pháp điều trị có thể làm chậm, ngăn chặn và thậm chí đẩy lùi bệnh mãn tính.
(*) Nguồn: Technology Networks
Hương Giang (biên dịch)
Tài liệu tham khảo
- https://www.astrazeneca.com/r-d/precision-medicine.html
- https://www.technologynetworks.com/tn/articles/precision-medicine-what-are-the-challenges-and-the-opportunities-363886
