Tế bào T đang tấn công một tế bào ung thư (Rita Elena Serda, Duncan Comprehensive Cancer Center at Baylor College of Medicine, NCI, NIH)
Điều trị ung thư – Từ thí nghiệm đến thực tế
Các tế bào T đã chỉnh sửa để chống lại ung thư máu là liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt ở Mỹ
FDA Hoa Kỳ hôm 30 tháng 8 đã chấp thuận một liệu pháp ung thư có liên quan đến các tế bào miễn dịch của một bệnh nhân đã được chỉnh sửa về mặt di truyền. Cơ quan này gọi quyết định đó là một “hành động lịch sử” bởi liệu pháp này, được phát triển bởi Novartis, là liệu pháp gen đầu tiên được phê duyệt ở Mỹ. Đây là sự kiện ghi nhận nỗ lực điều trị ung thư – từ thí nghiệm đến thực tế là một quãng đường dài.
Phương pháp điều trị mới có liên quan đến việc lấy các tế bào miễn dịch gọi là tế bào T từ máu của một bệnh nhân và cho chúng một gen mã hóa một protein gọi là thụ thể kháng nguyên khảm, (chimeric antigen receptor) hay CAR, có thể hướng dẫn các tế bào T nhắm đến các tế bào ung thư máu. Các tế bào đã biến đổi sau đó được truyền trở lại cơ thể bệnh nhân. Mặc dù phương pháp điều trị đôi khi gây ra một số tác dụng phụ, trong thử nghiệm lâm sàng của Novatis, thuốc gây ra sự thuyên giảm ở 83% trong số 63 bệnh nhân trẻ với một loại ung thư máu nghiêm trọng, là ung thư nguyên bào lympho cấp tính (ALL) dòng B.
Emily Whitehead, 12 tuổi, và bố mẹ của em, Tom và Kari Whitehead, đã xuất hiện trong buổi họp báo của F.D.A hôm 11 tháng 7 về một phương pháp điều trị ung thư mới đã cứu được mạng sống của Emily. Credit T.J. Kirkpatrick for The New York Times
FDA đã phê duyệt loại thuốc của Novatis, được gọi là Kymriah (tisagenlecleucel), cho trẻ em và người lớn đến độ tuổi 25 với ALL dòng B, những người này trước đó không có đáp ứng lại với liệu pháp truyền thống hoặc người đã tái phát. Khoảng 3100 người dưới độ tuổi 21 được chẩn đoán là ALL mỗi năm ở Mỹ, mặc dù phần lớn trong số này có đáp ứng lại liệu pháp tiêu chuẩn.
Quyết định của FDA đã được mong đợi sau khi một cơ quan tham vấn đã nhóm họp vào tháng 7 vừa qua để thảo luận về các rủi ro và lợi ích của phương pháp điều trị Novatis đưa ra. Các thành viên tham luận đã nêu lên một số quan ngại về độ an toàn, nhưng cũng đã nhất trí bỏ phiếu tán thành.
Emily Whitehead, 12 tuổi, và bố mẹ của em, Tom và Kari Whitehead, đã xuất hiện trong buổi họp báo của F.D.A hôm 11 tháng 7 về một phương pháp điều trị ung thư mới đã cứu được mạng sống của Emily. Credit T.J. Kirkpatrick for The New York Times
Cùng với những phấn khích xoay quanh các tế bào CAR-T, cái mà đã đang được phát triển bởi một số công ty, vẫn có những mối lo về giá cả – thuốc của Novatis sẽ có giá 475.000 đô-la, mặc dù đó đã là con số thấp hơn dự kiến. Sự cung ứng cũng là một vấn đề. Các tế bào được chỉnh sửa cần phải được tạo ra một cách đặc hiệu với từng bệnh nhân trong những điều kiện đặc biệt thuận lợi, và, trong những thử nghiệm lâm sàng, sự thiếu hụt đã bắt đầu xuất hiện ở một số trung tâm y tế.
FDA có thể chấp thuận cho một liệu pháp CAR-T cho một loại ung thư bạch cầu năm nay. Các nhà nghiên cứu đang cố gắng khiến cho liệu pháp này có ích với cả các loại ung thư có khối u (khối u rắn).
Mặc dù Trung Quốc từ trước đã tán thành cho một thuốc liệu pháp gen cho ung thư và hai phương pháp điều trị bằng liệu pháp gen cho các bệnh di truyền trên thị trường Châu Âu, đây mới là lần đầu tiên giành được sự chấp thuận của FDA. Liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê chuẩn cho một bệnh di truyền có thể là một cách điều trị dành cho một dạng khiếm thị.
Nguồn:
- “Modified T cells that attack leukemia become first gene therapy approved in the United States” by Jocelyn Kaiser.org, Aug. 30, 2017 (doi:10.1126/science.aap8293)
- “Novartis receives first ever FDA approval for a CAR-T cell therapy, Kymriah(TM) (CTL019), for children and young adults with B-cell ALL that is refractory or has relapsed at least twice”. Novatis.com, Aug. 30, 2017.
Đọc thêm
Ung thư vú – mô hình đột biến BRCAness
iceberg (biên tập)
No Responses